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全球给药载体技术获重大突破!新一代RNA纳米药物或将引领第三次医药革命

时间:2018/4/10 9:04:54  作者:未知  来源:施冠军  查看:50  评论:0
内容摘要:阳光朗照下的首都,春意盎然,生机勃发。近日,一则来自北京医药界的消息,忽如一夜春风,让人看到了春天释放出来的无限生机。一家北京的医药企业,宣称研发出了新一代RNA纳米给药载体技术,利用RNA为基质材料,通过计算机设计与工程化合成各种形状的RNA纳米运输载体,可携带检测、诊断或治疗...

阳光朗照下的首都,春意盎然,生机勃发。近日,一则来自北京医药界的消息,忽如一夜春风,让人看到了春天释放出来的无限生机。

一家北京的医药企业,宣称研发出了新一代RNA纳米给药载体技术,利用RNA为基质材料,通过计算机设计与工程化合成各种形状的RNA纳米运输载体,可携带检测、诊断或治疗药物,进入肿瘤细胞或病毒感染细胞,进行疾病检测、诊断、治疗。实现了治疗药物的精准投送、安全高效,有望解决医药界梦寐以求的安全、增效、减毒的技术难题,是全球药物载体技术的一项重大突破!

几千年的人类文明史,也是一部与疾病抗争的发展史,无论中医西医,都在不断前行,而人力有时而穷,在一些顽症大疾面前,还是屡屡束手无策,任由疾病夺走宝贵的生命。

现代医学发展步伐越来越快,药物技术日新月异,实现了跨越式发展。第一代药物为小分子化学药物,以抗生素为代表,给人类治疗疾病带来了福音,一度成为救死扶伤的不二选择,在战争年代,青霉素的价值堪比黄金,珍贵无比。然而其毒副作用也极为明显,存在大量滥用、误用抗生素的情况,使得病菌的抗药性增强,导致人体免疫力下降,不得不谨慎使用或有限使用。第二代药物为蛋白类大分子药物,以抗体、激素为主。与第一代相比,这一类药物具有高活性、特异性强、低毒性,生物功能明确,有利于临床应用,但其缺陷在于,生物活性不稳定,安全性和利用效率较低,半衰期短,贮存成本高,而且对于病灶位在中枢神经系统的疾病无能为力。第一、二代药物技术都是医药发展史上了不起的进步,特别是在治疗肿瘤等重大疾病上,不断有药物上市,但是受制于药物载体技术,无法收获理想的治疗效果

胶囊、脂质体、慢病毒载体、蛋白等大分子载体接连问世,给药载体从未停止研发的脚步,但难以实现理想的精准靶向治疗与安全高效,以至于长期困扰制药业的发展。作为一种新型给药系统(DDS),脂质体近年来成为新药研发的热点。脂质体药物具有一定靶向性和低毒性,但是,稳定性不高、易泄漏、生产工艺复杂、产业化难度大等瓶颈,又制约了其产品的上市和临床应用,目前全球已上市的脂质体药物仅有十余个。
 

全球给药载体技术获重大突破!新一代RNA纳米药物或将引领第三次医药革命

癌症,一座令人望而生畏、难以逾越的高峰,当之无愧的人类健康第一杀手,高发率和高死亡率是其显著特征。仅在中国,每天就有1万人确诊癌症,7500人死亡,5年生存率只在30%左右,远低于美国等发达国家66%的水平。手术切除、化学药物治疗、放射治疗是常见的基础疗法,也是副作用十分明显的“野蛮”疗法。对癌细胞有一定的杀伤、抑制作用,但同时也摧毁了正常的免疫系统,救一城而亡一国的诊疗后果经常出现,故而因癌致死率居高不下。而且肿瘤还存在强转移高复发,如果缺乏有效的治疗手段,难以彻底根除,使得患者生命质量极为低下。这一类疗法在实际临床中,往往是不得已而用之,达不到众所期待的治疗效果。代表未来抗癌发展方向的免疫疗法,如CAR-T免疫疗法,还需要在实践中进一步验证,其治疗的高成本,更令人生畏。药物治疗仍是当前主流。
 

全球给药载体技术获重大突破!新一代RNA纳米药物或将引领第三次医药革命

人类健康重于一切,医药革命蓄势待发,呼之欲出。制药领域突破给药技术,提升药疗效果,更是时不我待。

时代发展浩浩荡荡,医药医疗更是千帆竞发,钟鼓齐鸣,时有纶音悦耳。据悉,这家名为百药智达的北京医药企业,20161月通过技术受让,从美国肯塔基大学获取了8项包括RNA纳米载体结构、方法和抗癌药物的国际PCT专利技术,实现了RNA纳米药物的稳定性,并潜心开发出了新一代药物载体。新一代RNA纳米载体技术,提供了世界领先水平的给药载体方案,承载了人类给药技术的未来。它的商业化应用,或将引领第三次医药革命。

据这家药企透露,RNA纳米药物载体技术,圆满地解决了制药业梦寐以求的两个问题:1、实现了药物载体的主、被动靶向,将药物精准投送到目标细胞内,具有5-12小时的长半衰期,反复应用不产生抗体,实现了众所期盼的增效、减毒;2、精准控制药物分子大小结构,根据需要可以制作出10-50nm粒径尺寸,不会被巨噬细胞捕获导致肝脏毒性,也易穿过各生物屏障如血脑屏障,应用领域广阔。

该企业首席科学家马润林博士,中国科学院遗传发育所“百人计划”研究员,国际知名免疫遗传学及分子生物学家。利用这一国际领先水平RNA纳米技术研究成果,将RNA纳米给药技术与治疗药物结合起来,如小分子化学药物(阿霉素、紫杉醇等),基因调控药物(miRNA siRNACpG免疫激活剂等),通过计算机技术组合装配靶向模块、成像模块和治疗模块,赋能成为新一代治疗药物。特别是将靶向特性与免疫疗法结合起来,成倍提升细胞免疫功能,在肿瘤治疗等重大疾病领域为世界打开了一扇新的窗口。

过去大多化学药物,对于肿瘤细胞和病毒细胞杀伤力极强,由于不具有特异性,同样杀伤正常健康细胞,而不得不有限使用或限制使用。而RNA纳米载体能赋予其特异性和长半衰期,其药力功能得以在目标细胞充分释放,大幅降低毒性就可实现理想的治疗效果,其应用价值将被重新评估。“老药新用”,将在百药智达的RNA纳米载体技术的创新改良下,成为近在眼前的现实,并带动制药企业飞速发展。“老药新用”投入少,风险低,周期短,市场前景广阔;为治疗以肿瘤为主的多项“绝症”提供无限可能,缩小我国在制药方面与发达国家之间的差距。

在抗癌基因调控疗法上,RNA药物载体技术更是大有作为。如miRNA-21是诱导、激活肿瘤细胞的主要基因分子,一旦这一分子被敲低,肿瘤细胞的活性就大为降低,沉默下去。RNA载体通过靶向投送抗miRNA-21药物,敲低其在细胞中存量,使细胞内免疫基因上调,从而达到抑制、灭活肿瘤细胞生长的目的。RNA药物的精准靶向、安全高效,让基因调控疗法圆满实现,癌症治疗因这一技术而变得简单有效。

全球给药载体技术获重大突破!新一代RNA纳米药物或将引领第三次医药革命

百药智达研发实验室

两年以来,新一代纳米药物技术已走过了初期的研发阶段,百药智达现已研发出了4个核酸干扰抗肿瘤创新药,30多个传统化药升级创新药。

美国有一位诺贝尔级的医药专家曾断言:RNA纳米药物载体技术商业化应用,在制药行业再造1-5个类似苹果和微软那样的奇迹,对此毫不奇怪,尖端领域的医药发展将由此掀开新的一页。

据知情人士透露,百药智达创始人为原上市公司高管,驰骋商场20余载,在亲人罹患癌症后,亲眼目睹成百上千人在癌症面前尊严全失,现有医疗技术在癌症面前诸多无奈,激发出投身医药界并矢志与癌症斗争的动力。如今,这家企业组成的“企业家+科学家”搭档,致力于新一代RNA纳米药物技术商业化,为全球给药载体技术及药物发展做出革命性的里程碑贡献。

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